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细胞和基因疗法临床试验的挑战

发布时间:2022-07-26 浏览次数:4

细胞和基因疗法(CGT,Cellular and Gene Therapy),通过向患者移植正常或生物工程改造过的人体细胞以替代失去正常功能的细胞,从而治愈疾病,造福患者。


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全球巨头药企争相布局,未来发展潜力巨大


细胞和基因疗法对于很多无法找到成药靶点的疾病具有较大的应用潜力,不仅改变了人类治疗遗传疾病和疑难杂症的方式,同时也打开了医药行业对疾病的想象空间,已然成为最具发展潜力的全球性前沿医药领域之一。国内外药企也是争相布局,驶入细胞和基因疗法赛道。



细胞基因治疗行业投融资不断升温。2022年仅1月份全球就有32家细胞基因公司获约164,317万美元美元的融资。融资数量TOP3国家:美国(14),中国(13),英国(3)。


目前,FDA 已批准 8个基因治疗药物,其中 5个为 CAR-T,2个为病毒载体疗法,1个为溶瘤病毒疗法。中国于 2021 年 6月获批复星凯特的 CAR-T 产品阿基仑赛注射液,于 2021 年 9 月获批药明 巨诺的 CAR-T 产品瑞基仑赛注射液。能真正实现销售的并不多,未来市场空间巨大。



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行业面临的瓶颈——临床试验进展缓慢


CGT是继小分子、生物药后又一重磅药物类型,但由于CGT疗法复杂的技术机制,严格的法规监管要求,临床结果的不确定性,资金不足,时间短缺等因素,使得CGT产品相比传统制药企业在临床试验中进展更缓慢,根据ASGCT数据,截止2021年年底,全球范围内共有1890个细胞和基因治疗在研项目(从临床前到注册前,2015年仅不到400项),其中近30%处于临床阶段,而大多数CGT项目尚处于临床早期。


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CGT在研项目数(截止2021年中)


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全球CGT在研管线临床分期

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中国CGT在研管线临床分期


未来CGT疗法临床试验仍需要克服诸多挑战,实现细胞和基因药物有效性的突破。

1. 每个细胞基因治疗产品及临床试验的独特性

2.临床试验中细胞基因产品及患者细胞组织样本等复杂的物流跟踪管理

3.患者对细胞基因治疗的反应差异性

4.各国对细胞基因治疗有一些特殊的法规和审批流程

5.细胞基因治疗实施医院资质要求 

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